کیانوش درمیانی در گفت‌وگو با خبرنگار ایمنا با بیان اینکه روش‌های مختلفی برای درمان بیماری‌های ژنتیکی وجود دارد، اظهار کرد: از بین این روش‌ها می‌توان به کاربرد siRNA و وارد کردن یک کپی سالم از ژن موتاسیون یافته به سلول‌های بیمار جهت جبران نقص عملکرد ژن موتاسیون یافته و اصلاح ژن موتاسیون یافته توسط تکنیک‌های نوین مهندسی ژنوم اشاره کرد.
وی ادامه داد: از جمله تکنیک‌های جدید برای اصلاح ژن موتاسیون یافته (جهش یافته)، کاربرد نوکلئازهای قابل برنامه‌ریزی مانند TALENs ZFNs و Crispr/Cas9 برای برش اختصاصی و دستکاری هدفمند ژنوم جهت اصلاح موتاسیون‌های پاتوژنیک بوده که نتایج امیدوار کننده‌ای داشته است.
مسئول گروه پروتئین‌های نوترکیب پژوهشکده زیست فناوری پژوهشگاه رویان اصفهان خاطرنشان کرد: نوکلئازهای قابل برنامه‌ریزی با ایجاد برش در دو رشته در یک جایگاه اختصاصی، DNA کروموزوم مورد نظر ویرایش ژنوم را که به معنای اصلاح موتاسیون عامل بیماری است در آن جایگاه امکان‌پذیر می‌کند. عملکرد آنزیم Cas9 در برش دو رشته DNA هدف، در یک جایگاه اختصاصی با استفاده از مولکول RNA راهنما امکان‌پذیر است.
وی گفت: با اتصال آنزیم Cas9 به gRNA و تشکیل کمپلکس ریبونوکلئوپروتئینی به جایگاه مورد نظر، این مجموعه به سمت توالی هدف در DNA که مکمل بخشی از توالی gRNA است، هدایت شده و با اتصال اختصاصی به جایگاه مورد نظر منجر به ایجاد برش دو رشته DNA در این جایگاه در کروموزوم هدف منجر می‌شود.
درمیانی گفت: در صورتی که یک مولکول DNA مانند یک الیگونوکلئوتید تک رشته‌ای که دارای توالی‌های یکسانی با دو طرف ناحیه برش داده شده کروموزوم توسط Cas9 در هسته سلول وجود داشته باشد، توسط یکی از سیستم‌های ترمیم DNA سلولی به نام HDR مورد استفاده قرار می‌گیرد. این مولکول DNA به روش نوترکیبی همولوگ، جایگزین بخش معادل در کروموزوم هدف می‌شود.
وی گفت: به مولکول DNA مذکور اصطلاحاً الگوی ترمیم گفته می‌شود. این شکل از ویرایش ژنومی که در آن توالی موتاسیون یافته در DNA ژنومی با توالی نوکلئوتیدی صحیح در ساختار الگوی ترمیم جایگزین می‌شود اصطلاحاً تصحیح ژن نامیده می‌شود.
نظر شما